16-latka pierwszą osobą na świecie, która przyjmuje lek na raka, choć nie ma nowotworu

Na ten eksperymentalny krok zdecydowali się lekarze ze szpitala w Filadelfii. Specjaliści podają 16-latce leki antynowotworowymi choć ta wcale nie ma raka. Nie oznacza to jednak, że nastolatka jest zdrowa.

Trudna choroba 16-latki

Był rok 2018, kiedy 14-letnia wówczas Maria zaczęła się gorzej czuć – wymiotowała, miała bóle brzucha i nudności – i była osłabiona. Odpowiedź na pytanie, co dolega nastolatce, miała dać wizyta kontrolna w szpitalu. Na miejscu okazało się, że dziewczynka cierpi na zespół Noonan (choroba występuje u 1 na 1000 do 2500 osób). Zaburzenie wpływa na wiele narządów i ma konsekwencje dla zdrowia ogólnego. Do najczęściej spotykanych objawów zaliczamy: problemy z sercem, opóźnienia rozwojowe, wady rozwojowe kości klatki piersiowej, problemy z zastawkami płucnymi czy problemy układem limfatycznym, w którym to może dojść do przecieków.

Kiedy Maria miała zaledwie 5 lat doznała wycieku limfy do jamy klatki piersiowej, w wyniku czego miała trudności z oddychaniem. Na szczęście szybka interwencja lekarzy pozwoliła zażegnać problem. 8 lat później sytuacja się powtórzyła. Tym razem dziewczynka doznała jednak przecieku do żołądka, przez co doszło do enteropatii z utratą białka, a następnie krwawienia w jelitach. Maria błyskawicznie zaczęła tracić na wadze. W pewnym momencie ważyła już zaledwie 35 kilogramów.

Jakby tego było mało, Maria miała także zapas limfy w dwunastnicy, przez co płyn często wyciekał, co z kolei skutkowało częstą biegunką i niedoborem składników odżywczych.

Leczenie

Jedyną opcją, aby pomóc dziewczynce, była częsta transfuzja krwi. Nikt nie wyobrażał sobie jednak, aby krew była przetaczana Marii do końca jej dni. Lekarze byli zmuszeni poszukać innego rozwiązania. W przeciwnym razie ciało Marii nadal tworzyłoby nowe kanały limfatyczne, co prowadziłoby do kolejnych wycieków limfy.

Lekarze przez dwa kolejne lata zastanawiali się, jak pomóc dziecku. Przez ten czas wzięli pod lupę wiele badań medycznych, prowadzili najróżniejsze analizy i zastanawiali się, jak mogą pomóc dziewczynce. Finalnie doszli do wniosku, że pomóc może jej preparat stosowany w leczeniu nowotworów! Chcąc wdrożyć go do leczenia nastolatki, musieli otrzymać specjalne pozwolenie od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Wkrótce formalności zostały dopełnione, a Maria jako pierwsza osoba na świecie z zespołem Noonan otrzymała lek.

Efekty leczenia

Preparat sprawdził się dokładnie tak, jak zakładali lekarze – spowodował przemodelowanie całego systemu w jelitach nastolatki. W konsekwencji problemy związane z układem limfatycznym zaczęły znikać. Jest jednak jedno „ale”.

Organizm Marii nie tworzy już nowych ścieżek limfatycznych, ale dziewczynka musi brać lek do końca życia – zaznaczają lekarze.

Trzymamy kciuki za zdrowie!